Петербургские ученые разработали терапию для тяжелого заболевания

МОСКВА, 11 фев — РИА Новости. Комбинированную терапию для лечения тяжелого наследственного заболевания — спиноцеребеллярной атаксии — разработали ученые СПбПУ. По их словам, предложенный метод позволяет воздействовать не только на двигательные функции, но и на когнитивные и аффективные нарушения, возникающие при заболевании. Статья опубликована в журнале Human Molecular Genetics.

Спиноцеребеллярная атаксия (SCA3) — тяжелое наследственное заболевание, для которого характерны прогрессирующие проблемы с движением, когнитивные нарушения и ухудшение эмоционального состояния.

Как рассказали в Санкт-Петербургском политехническом университете Петра Великого (СПбПУ), понимание механизмов развития болезни и поиск методов лечения крайне важны, поскольку сегодня нет специализированной терапии, которую врачи могут официально назначать при SCA3. Сейчас для помощи пациентам используется только симптоматическое лечение, а средства, позволяющего воздействовать на причину заболевания, не существует.

Ученые СПбПУ изучили влияние комбинированной терапии на основе хлорзоксазона и фолиевой кислоты (CHZ, FA) на трансгенных мышей, моделирующих спиноцеребеллярную атаксию (SCA3) у человека.

«

"В нашем исследовании мы основывались на гипотезе о том, что при SCA3 нарушается обмен кальция внутри нейронов мозжечка. Это приводит к нарушению работы клеток и затем к их гибели, а в конечном итоге ведет к поведенческим нарушениям у мышей. Мы проверили, способны ли хлорзоксазон и фолиевая кислота противодействовать этим процессам", — рассказала аспирант Лаборатории молекулярной нейродегенерации СПбПУ Ксения Маринина.

По ее словам, комбинированная терапия показала положительный эффект по трем ключевым направлениям.

Во-первых, хлорзоксазон (как самостоятельно, так и в комбинации с фолиевой кислотой) продемонстрировал восстановление нормальной активности основных функциональных нейронов мозжечка — клеток Пуркинье — благоприятно влияя на кальциевый обмен. Во-вторых, у мышей, получавших терапию, наблюдались улучшения эмоционального состояния, памяти и моторных функций. В-третьих, комбинированная терапия способствует сохранению большего количества нейронов Пуркинье.

"Мы обнаружили, что хлорзоксазон и фолиевая кислота оказывают комплексное положительное воздействие, и теперь работаем над универсальностью этой терапии для других типов атаксий и родственных заболеваний, например, болезни Хантингтона”, — прокомментировала Маринина.

Как рассказали исследователи СПбПУ, научные коллективы во всем мире также исследуют процессы нейродегенерации при спиноцеребеллярных атаксиях и других похожих заболеваний. Новизна полученных результатов заключается в том, что специалисты университета делают акцент на универсальности предложенной комбинированной терапии для разных типов заболевания: не только на восстановлении нарушений двигательных функций (основном симптоме SCA), но и для когнитивных и аффективных нарушений.

Исследователи отметили, что полученные знания могут приблизить создание эффективных методов лечения наследственных нейродегенеративных заболеваний, для которых пока не существует специфической терапии.

На данном этапе ученые СПбПУ планируют продолжить доклинические исследования комбинированной терапии на моделях других наследственных заболеваний, характеризующихся повреждением мозжечка.

Работа поддержана грантом РНФ № 22-75-10030.